a) Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q-assoziierter spinaler
Muskelatrophie (5q-SMA) Typ 1
nicht quantifizierbar (Anhaltspunkt)
205
b) Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q-SMA Typ 2
nicht belegt
1,360
c1) Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q-SMA Typ 3, für die die
intrathekale Applikation von Nusinersen infrage kommt
nicht belegt
1,360
c2) Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q-SMA Typ 3, für die die
intrathekale Applikation von Nusinersen nicht infrage kommt
nicht quantifizierbar (Anhaltspunkt)
1,360
d1) präsymptomatische Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5qSMA und bis zu drei Kopien des SMN2-Gens
nicht belegt
d2) präsymptomatische Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5qSMA und vier Kopien des SMN2-Gens
nicht belegt