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Pegvaliase

Wirkstoff:
Pegvaliase
Pharma Unternehmen:
BioMarin
Verfahrensstatus:
Verfahren abgeschlossen
Beginn des Verfahrens:
7/1/2019
Beschlussdatum:
12/19/2019
Therapeutisches Gebiet:
Phenylketonurie
G-BA Verfahren Orphan Drug:
ja

Teilpopulationen des Verfahrens

Population
Zusatznutzen
Zielpopolation Mittelwert
Pegvaliase ist für die Behandlung von Patienten ab dem Alter von 16 Jahren mit Phenylketonurie (PKU) indiziert, deren Phenylalaninwerte im Blut trotz vorausgegangener Anwendung verfügbarer Behandlungsoptionen nicht ausreichend eingestellt sind (Phenylalaninwerte im Blut von über 600 μmol/l).
nicht quantifizierbar (Anhaltspunkt)
435

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Lukas Maag
Projektleiter
+49-30-23 08 09 43
E-Mail: Lukas.Maag@iges.com
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