a) Patientinnen und Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) Typ 1
nicht belegt
b) Patientinnen und Patienten mit 5q-SMA Typ 2 und bis zu 3 Kopien des SMN 2 Gens
nicht belegt
c) Patientinnen und Patienten mit 5q-SMA Typ 3 und bis zu 3 Kopien des SMN 2 Gens
nicht belegt
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d) präsymptomatische Patientinnen und Patienten mit 5q-SMA und bis zu 3 Kopien des SMN 2 Gens
nicht belegt