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Ivacaftor/ Tezacaftor/ Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation))

Wirkstoff:
Ivacaftor/ Tezacaftor/ Elexacaftor
Pharma Unternehmen:
Vertex Pharmaceuticals
Verfahrensstatus:
Verfahren abgeschlossen
Beginn des Verfahrens:
12/1/2023
Beschlussdatum:
5/16/2024
Therapeutisches Gebiet:
Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation)
G-BA Verfahren Orphan Drug:
nein

Teilpopulationen des Verfahrens

Population
Zusatznutzen
Zielpopolation Mittelwert
A)Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor wird als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose bei pädiatrischen Patienten von 2 bis ≤ 5 Jahren angewendet, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation mit Minimalfunktion tragen .
nicht quantifizierbar (Anhaltspunkt)
160

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Projektleiter
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E-Mail: Lukas.Maag@iges.com
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