Wirkstoff:
Ivacaftor/ Tezacaftor/ Elexacaftor
Pharma Unternehmen:
Vertex Pharmaceuticals
Verfahrensstatus:
Verfahren abgeschlossen
Beginn des Verfahrens:
12/1/2023
Beschlussdatum:
5/16/2024
Therapeutisches Gebiet:
Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor
G-BA Verfahren Orphan Drug:
nein
E) Patientinnen und Patienten mit zystischer Fibrose im Alter von 2 bis 5 Jahren, die heterozygot für die F508delMutation im CFTR-Gen sind und auf dem 2. Allel eine Mutation tragenb , die keine MF-, keine Gating (inklusive R117H)- und keine RF-Mutation ist oder bei denen die Mutation auf dem 2. Allel unbekannt ist.
nicht belegt
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