IGES ARA - AMNOG Resolution Analyzer

Exagamglogen autotemcel (Sichelzellkrankheit mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen; ≥ 12 Jahre; keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar)

Wirkstoff:

Exagamglogen autotemcel

Pharma Unternehmen:

Vertex Pharmaceuticals

Verfahrensstatus:

Verfahren abgeschlossen

Beginn des Verfahrens:

1/15/2025

Beschlussdatum:

7/3/2025

Therapeutisches Gebiet:

Sichelzellkrankheit

G-BA Verfahren Orphan Drug:

Teilpopulationen des Verfahrens

Population

Zusatznutzen

Zielpopolation Mittelwert

Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit und rezidivierenden vasookklusiven Krisen, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein verwandter, HLAidentischer Stammzellspender zur Verfügung steht

nicht quantifizierbar (Anhaltspunkt)

680

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Projektleiter

+49-30-23 08 09 43

E-Mail: Lukas.Maag@iges.com