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Autologe CD34+ hämatopoetische Stammzellen (β-​Thalassämie)

Wirkstoff:
Betibeglogene Autotemcel
Pharma Unternehmen:
bluebird bio (Germany) GmbH
Verfahrensstatus:
Verfahren abgeschlossen
Beginn des Verfahrens:
11/15/2019
Beschlussdatum:
5/14/2020
Therapeutisches Gebiet:
ß-Thalassämie
G-BA Verfahren Orphan Drug:
ja

Teilpopulationen des Verfahrens

Population
Zusatznutzen
Zielpopolation Mittelwert
Zynteglo wird angewendet für die Behandlung von Patienten im Alter ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die keinen β0/β0-Genotyp haben, und die für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) geeignet sind, für die aber kein humanes Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht
nicht quantifizierbar (Keine Angabe)
50

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Lukas Maag
Projektleiter
+49-30-23 08 09 43
E-Mail: Lukas.Maag@iges.com
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