Login

Atidarsagen autotemcel OTL-200 (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen)

Wirkstoff:
Atidarsagen autotemcel OTL-200
Pharma Unternehmen:
Orchard
Verfahrensstatus:
Verfahren abgeschlossen
Beginn des Verfahrens:
5/1/2021
Beschlussdatum:
11/4/2021
Therapeutisches Gebiet:
Metachromatische Leukodystrophie
G-BA Verfahren Orphan Drug:
ja

Teilpopulationen des Verfahrens

Population
Zusatznutzen
Zielpopolation Mittelwert
Kinder mit im späten Säuglingsalter (Late Infantile (LI)) oder frühen Kindesalter (Early Juvenile (EJ)) auftretenden Formen der metachromatischen Leukodystrophie (MLD) ohne klinische Manifestation der Erkrankung
erheblich (Anhaltspunkt)
2
Kinder mit der EJ-Form der metachromatischen Leukodystrophie mit frühzeitiger klinischer Manifestation der Erkrankung, die jedoch noch selbstständig gehen können, vor dem Einsetzen einer kognitiven Verschlechterung
nicht quantifizierbar (Anhaltspunkt)
2

Benötigen Sie mehr Informationen zu diesem Verfahren?

Stellen Sie sich Fragen wie:
  • Wie hoch war der Rabatt der Preisverhandlung?
  • Wie entwickelte sich der Preis im Zeitverlauf?
  • Welches Zusatznutzenausmaß ergab sich bei pharmazeutischen Unternehmen, beim Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) und beim Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA)?
  • Handelt es sich um eine Accelerated, Conditional oder Exceptional Zulassung durch die europäische Arzneimittelbehörde EMA?
  • Welche vergleichbaren Verfahren gibt es?
Fundierte Antworten bietet der
IGES ARA – AMNOG Resolution Analyzer

Testen Sie das umfassende Analysetool für alle AMNOG-Verfahrenden seit dem Jahr 2011.
Wir beraten Sie gerne:

Ihr Ansprechpartner
Lukas Maag
Projektleiter
+49-30-23 08 09 43
E-Mail: Lukas.Maag@iges.com
Back to top