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Tezacaftor/Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del))

Wirkstoff:
Tezacaftor/Ivacaftor
Pharma Unternehmen:
Vertex Pharmaceuticals
Verfahrensstatus:
Verfahren abgeschlossen
Beginn des Verfahrens:
7/1/2020
Beschlussdatum:
12/17/2020
Therapeutisches Gebiet:
zystische Fibrose
G-BA Verfahren Orphan Drug:
nein

Teilpopulationen des Verfahrens

Population
Zusatznutzen
Zielpopolation Mittelwert
Patientinnen und Patienten mit zystischer Fibrose ab 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und auf dem 2. Allel eine der folgenden 14 Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T.
nicht belegt
250

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Lukas Maag
Projektleiter
+49-30-23 08 09 43
E-Mail: Lukas.Maag@iges.com
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